亨特氏综合症的治疗:DNL310取得遗孤药认定
2022-01-31 01:19 来源:西宁妇科医院
Denali是一家开发神经退行性结核病医学上的工程技术日本公司,近日宣布,FDA授予了Denali的DNL310以寡妇药认定。DNL310是一种重新分配形式的艾杜糖醛酸2-酯酵素,DNL310适用了Denali专有的ETV技术,能够穿过细胞膜,用以治疗粘多糖贮积症(托马斯氏综合症)。
托马斯氏综合症是由IDS酵素的遗传缺陷导致的溶酵素体贮积病。除了其他更为严重的本病外,大约三分之二的托马斯综合征患者抑郁症进行性认知障碍。DNL310在相关结核病模型中所的临床此前研究断定,与标准酵素替代医学上相比,DNL310介导了中所枢神经系统中所的脑摄入量增加并且下游结核病标志物消失显著提高。
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